2017-10-25
Pomimo tego, że jest jednym z najdroższych leków na świecie, terapia genowa GlaxoSmithKline Strimvelis zdobyła poparcie często skąpych brytyjskich organów nadzorujących koszty leczenia rzadkiej choroby zwanej ADA-SCID lub zespołem „bubble boy”.Lek, który kosztuje 594 000 euro (około 700 000 dolarów), jest jednorazowym leczeniem, które zdaniem nadzorców jest warte kosztów.
Strimvelis ma „koszt, który zapewnia stosunek jakości do ceny w kontekście wysoce wyspecjalizowanej usługi”, napisali recenzenci NICE w projekt wytycznych(PDF).Powiedzieli, że to „ważny postęp” w leczeniu ultrarzadkiej choroby.
ADA-SCID to poważna choroba immunologiczna, która może zabić dzieci przed osiągnięciem wieku szkolnego, jeśli nie jest leczona.Pacjenci z tą chorobą są podatni na nawracające infekcje i inne ciężkie objawy.W celu leczenia preparatem Strimvelis zespoły pobierają komórki szpiku kostnego pacjentów, a następnie modyfikują je i ponownie wstrzykują.Według dokumentów NICE jest to jednorazowa procedura, która zdaniem ekspertów zapewnia korzyści przez całe życie.
Recenzenci NICE zalecili terapię pacjentom, u których nie jest dostępny odpowiedni dawca komórek macierzystych.Według NICE terapia genowa przynosi korzyści wykraczające poza standardowe środki efektywności kosztowej.
„Ponieważ Strimvelis odtwarza układ odpornościowy, może umożliwić dzieciom z chorobą edukację w szkole i powrót do pracy opiekunom osób z tym schorzeniem” – czytamy w dokumencie.
Według NICE, GSK zakładało, że jedna osoba rocznie będzie leczona, ale to może się różnić z roku na rok.W poniedziałek rzecznik GSK powiedział, że firma jest „bardzo zadowolona z projektu wytycznych i ma nadzieję, że ta decyzja stanie się ostateczną wskazówką w ciągu najbliższych kilku tygodni”.
„Strimvelis to pierwsza korygująca terapia genowa dla dzieci, która została zatwierdzona na całym świecie, a ten projekt wytycznych NICE będzie zachęcający do wiadomości dla rodzin w Wielkiej Brytanii, które mają dziecko z ADA-SCID i nie mają odpowiedniego dopasowanego dawcy komórek macierzystych”. on dodał.
Ale decyzja pojawia się nawet wtedy, gdy GSK ponownie rozważa swoją przyszłość w zakresie chorób rzadkich.W lipcu firma ujawniła, że bada sprzedaż swojego portfela chorób rzadkich, który obejmuje Strimvelis i dwa inne programy w fazie rozwoju.
Rzecznik powiedział wówczas, że chociaż GSK „inwestuje w ten obszar dużo, wierzymy, że jest ktoś inny, kto może najlepiej zapewnić komercyjną dostępność tych leków dla pacjentów”.GSK nie rezygnuje z badań i rozwoju w zakresie terapii komórkowej i genowej, ale skupi się na onkologii i częstszych wskazaniach – dodała.Firma powiedziała, że jej bezpośrednim celem jest „spełnienie naszych zobowiązań wobec pacjentów”.
Kiedy GSK ogłosiło tę decyzję, tylko dwóch pacjentów otrzymało leczenie preparatem Strimvelis, a kolejnych dwóch zostało przeznaczonych na leczenie.Pomimo ich zdolności do poprawy życia pacjentów, takie leki na rzadkie choroby nie zawsze sprawdzają się komercyjnie, a ich uzyskanie może być trudne.
Pierwsza terapia genowa w Europie, Glybera firmy uniQure, nie spełniała wymagań sprzedażowych, aby uzasadnić wydatki, co producent leków powiedział wcześniej, zapowiadając, że nie będzie starał się o odnowienie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.
Po drugiej stronie oceanu rynek terapii komórkowej i genowej jest teraz gotowy do testów w USA, ponieważ dwa leki CAR-T z Novartis i Gilead zdobyły aprobatę, z cenami odpowiednio 475 000 i 373 000 USD przed rabatami.Novartis wprowadził gwarancję zwrotu pieniędzy dla niektórych pacjentów, którzy otrzymują jego lek Kymriah
Wyślij zapytanie bezpośrednio do nas
